రియాద్: 12 ఏళ్లు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగులలో సికిల్ సెల్ అనీమియా, తలసేమియా వ్యాధులకు మొదటి జన్యు చికిత్స అయిన కాస్గేవీని సౌదీ ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అథారిటీ (SFDA) ఆమోదించింది. ఇది సెల్-ఆధారిత జన్యు చికిత్స. ఇది CRISPR/Cas9 అనే ఒక రకమైన జీనోమ్ ఎడిటింగ్ టెక్నాలజీని ఉపయోగిస్తుంది. CRISPR/Cas9 టెక్నాలజీని ఉపయోగించి జీనోమ్ ఎడిటింగ్ ద్వారా రోగుల హెమటోపోయిటిక్ మూలకణాలను సవరిస్తారు. CRISPR/Cas9 లక్ష్యంగా ఉన్న ప్రాంతాల్లో DNAని కత్తిరించి సవరిస్తారు.  ప్రభావిత జన్యువులోని జన్యు పరివర్తనకు సంబంధించిన జన్యు సవరణ ద్వారా చికిత్స పనిచేస్తుందని, తద్వారా శరీరం హీమోగ్లోబిన్‌ను సరిగ్గా ఉత్పత్తి చేయగలదని, అవసరమైన ప్రమాణాలకు అనుగుణంగా చికిత్స ప్రభావం, భద్రత మరియు నాణ్యతను పరిశీలించినట్లు అథారిటీ తెలిపింది. ఇందులో రోగి ఎముక మజ్జ నుండి మూలకణాలను తీసుకొని వాటిని ప్రయోగశాలలో జన్యుపరంగా సవరించడం జరుగుతందని, ఆపై రోగి శరీరంలోకి వాటిని తిరిగి పంపుతారని వివరించింది. తలసేమియా అనేది హెమోగ్లోబిన్ ఉత్పత్తిని ప్రభావితం చేసే జన్యు ఉత్పరివర్తనాల వల్ల కలిగే వంశపారంపర్య రక్త వ్యాధి.  సికిల్ సెల్ అనీమియా అనేది వంశపారంపర్య రక్త రుగ్మత.  ఇది హిమోగ్లోబిన్, శరీరం ద్వారా ఆక్సిజన్‌ను తీసుకువెళ్లే ప్రోటీన్‌ను ప్రభావితం చేస్తుంది. హిమోగ్లోబిన్ ఏర్పడటానికి కారణమైన జన్యువులలో ఉత్పరివర్తనాల ఫలితంగా ఇది వస్తుంది.